JW중외제약, 통풍치료제 '에파미뉴라드' 임상 3상 마지막 환자 투약 완료

JW중외제약은 통풍치료제 후보물질 ‘에파미뉴라드(코드명 URC102)’의 다국가 임상 3상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 27일 밝혔다. 에파미뉴라드는 hURAT1(human uric acid transporter-1)을 선택적으로 저해하는 기전의 요산 배설 촉진제다. 혈액 내 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증 및 통풍 질환을 대상으로 개발 중인 경구용 신약후보물질이다. JW중외제약은 지난 2022년 식품의약품안전처로부터 에파미뉴라드의 다국가 임상 3상 시험계획(IND)을 승인받은 이후 한국을 포함해 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국에서 통풍 환자를 대상으로 임상을 진행해왔다. 임상 3상은 기존 치료제인 페북소스타트 대비 에파미뉴라드의 혈중 요산 감소 효과와 안전성을 평가하기 위해 설계됐으며 지난 23일 말레이시아에서 마지막 환자 투약을 마쳤다. 통풍은 체내에서 생성된 요산이 원활히 배출되지 않고 축적되면서 발생하는 대사질환이다. 혈액이나 관절액 내 요

셀트리온, ADC 신약 3종 '환자 투약' 돌입

전임상서 확인된 내약성 등 토대로 임상 1상 본격화…다중항체 신약후보 'CT-P72'는 환자 모집 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 셀트리온이 항체·약물접합체(ADC) 기반 항암 신약 후보물질 3종 모두 환자 투약 단계로 돌입했다고 23일 밝혔다. 현재 환자 투약이 진행 중인 신약 후보물질은 CT‑P70, CT‑P71, CT‑P73 등 3종으로 해당 물질은 모두 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 이후 임상시험 개시 절차를 거쳐 CT‑P70과 CT‑P71은 지난해 하반기부터, CT‑P73은 가장 최근인 올해 1분기부터 환자 투약을 시작했다. 이들 ADC 신약 후보물질은 전임상 단계에서 차별화된 기전과 우수한 안전성 등이 확인됐다. 셀트리온은 이러한 전임상 성과를 기반으로 임상 1상에서 용량별 안전성과 약동학적 특성 등을 평가할 계획이다. 셀트리온은 ADC 신약 후보물질 외에도 다중항체 신약 후보물질인 CT‑P72 개발에도 박차를 가하고 있다. CT‑P72는 현재 임상시험 기관을 통해 환자 모집 단계에 진입했으며, 내달 첫 환자 투약을 개

만성콩팥병환자 고칼륨혈증 치료 ‘전환점’…로켈마로 RAAS 유지 가능성 확대

빠른 칼륨 감소·지속 효과…심부전·콩팥병 치료 유지 핵심 변수 [메디게이트뉴스 조운 기자] 고칼륨혈증이 심부전·만성콩팥병 환자의 사망률과 입원율을 높이는 주요 위험요인으로 지목되는 가운데, 약 40년 만에 새로운 기전의 치료제가 등장하면서 치료 패러다임 변화가 기대되고 있다. 미국에서는 이미 2018년 5월 성인 고칼륨혈증 치료제로 승인받은 ‘로켈마(LOKELMA)’가 긴 공백 끝에 지난해 말 국내 품목허가를 받았다. 이에 따라 올해 4월부터 일부 병원에서 처방이 가능해지면서 기존 치료의 한계를 보완할 수 있는 대안으로 주목받고 있다. 22일 한국아스트라제네카는 더 플라자 호텔에서 고칼륨혈증 치료제 ‘로켈마(LOKELMA)’ 국내 출시 기자간담회를 개최하고, 질환 관리의 중요성과 치료 전략 변화를 공유했다. 고칼륨혈증, RAAS 억제제 중단 부르는 핵심 요인 이날 발표에 나선 가톨릭대 은평성모병원 신장내과 최범순 교수는 “혈청 칼륨 농도가 5.0mmol/L를 초과한 상태를 의미하는 고칼륨혈증은 단순한 수치 이상이 아니라 부정맥과 급사로 이어질

CAR-T 치료 인프라 확대…노바티스, ‘킴리아’ 5주년 심포지엄 성료

국내 18개 센터로 확대…DLBCL·FL서 장기 치료 효과 재확인 [메디게이트뉴스 조운 기자] 한국노바티스가 CAR-T 치료제 ‘킴리아’의 국내 출시 5주년을 맞아 치료 성과와 향후 발전 방향을 공유하는 자리를 마련했다. 한국노바티스는 지난 17~18일 서울 신라호텔에서 ‘K-HOPE 심포지엄’을 개최하고, 국내 CAR-T 치료 환경 변화와 임상적 성과, 실제 진료 경험을 중심으로 논의를 진행했다고 21일 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 2021년 킴리아 도입 이후 국내 CAR-T 치료 인프라가 꾸준히 확대되며 현재 18개 센터에서 치료가 가능해졌다는 점이 공유됐다. 맞춤형 세포치료로서 적용 범위 또한 점차 넓어지고 있다는 평가다. 첫날 세션에서는 재발·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(r/r DLBCL) 치료에서 킴리아의 임상적 가치와 실제 진료 경험이 집중적으로 다뤄졌다. 삼성서울병원이 2021년 7월부터 2025년 2월까지 킴리아로 치료한 환자 129명을 분석한 결과, 완전관해율 49%, 1년 무진행생존율 38%, 전체생존율 58%를 기록했다.

아토피 치료, ‘증상 완화’에서 ‘면역 조절’로…장기 치료 패러다임 변화

듀피젠트 등 표적 생물학적제제 확산…실제 진료 데이터에서도 효과·지속성 확인 [메디게이트뉴스 조운 기자] 아토피피부염 치료가 단순 증상 완화를 넘어 질환의 면역 기전을 조절하는 방향으로 변화하고 있다. 기존 치료의 한계를 보완하는 듀피젠트 등 표적 생물학적제제가 도입되면서, 장기적인 질환 관리 전략에도 변화가 나타나는 모습이다. 21일 사노피는 안다즈 서울 강남에서 ‘듀피젠트, 아토피피부염 치료의 기준을 다시 쓰다’ 미디어 세션을 열고, 국내 아토피피부염 치료 패러다임 전환과 함께 듀피젠트의 임상적 의미와 역할을 소개했다. 전신 염증 질환 아토피…표적 치료 등장 '장기 질환 통제' 목표 아토피피부염은 단순한 피부질환이 아닌 면역계 이상으로 발생하는 전신 염증 질환으로, 제2형 염증 반응을 중심으로 천식, 알레르기 비염 등 다양한 질환과 연관되는 특징을 보인다. 환자들은 가려움과 피부 병변뿐 아니라 수면 장애, 불안·우울 등 삶의 질 전반에 영향을 받는 경우가 많다. 그동안 치료는 국소 스테로이드제나 항히스타민제 중심으로 이뤄졌으나, 질환의 근본적인 면역 반응

대원제약 폐경기 호르몬 치료제 '안젤릭정', FDA 경고문 삭제에 따른 치료 전략 변화 조명

대원제약은 지난 19일 가톨릭대학교 성의교정에서 열린 대한폐경학회 런천 심포지엄에서 폐경기 호르몬 치료제 ‘안젤릭정’의 임상 근거와 효용성에 대해 발표했다고 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 경북대병원 산부인과 이지선 교수가 연자로 나서 안젤릭의 임상 데이터를 공유했다. 특히 2025년 11월 미국 식품의약국(FDA)이 폐경기 호르몬 치료제에 부착돼 있던 심혈관 질환, 유방암, 치매 위험에 관한 '블랙박스(최고 등급 경고 문구)'를 삭제함에 따라, 향후 폐경기 환자의 치료 전략에 미치는 변화가 주요하게 다뤄졌다. FDA의 이 같은 결정은 폐경 후 10년 이내 또는 60세 미만 여성에게 호르몬 치료제를 사용할 때, 위험보다 치료적 이점이 더 크다는 사실이 확인됐기 때문인 것으로 보인다. 이 교수는 "폐경 후 10년 이내 또는 60세 미만이 호르몬 치료를 시작하기에 최적의 시기이며, 이 시기의 적절한 호르몬 치료는 전체 사망 위험을 최대 39%까지 낮출 수 있다"고 설명했다. 한국보건의료연구

로킷헬스케어 100% 자회사 로킷아메리카, IPO를 통한 미 나스닥 상장 추진

로킷헬스케어의 100% 자회사인 로킷아메리카(ROKIT AMERICA, INC.)가 미국 증권거래위원회(SEC)에 상장 신고서(Form S-1)를 제출하고 나스닥 글로벌 마켓(Nasdaq Global Market) 상장을 5월 내 본격 추진한다고 공시했다. 이번 상장은 로킷아메리카가 나스닥 시장 내 최초의 융합 AI 장기재생 플랫폼 기업으로 자리매김하는 중요한 이정표다. 이를 통해 로킷아메리카는 피부·연골·신장 재생과 AI 진단 및 역노화 기술을 통합한 독보적인 기업 가치를 전 세계 자본시장의 중심에서 입증하게 된다. 특히 이번 나스닥 진출을 기점으로 로킷아메리카는 북남미 전역을 아우르는 로킷 비즈니스의 현지 지원을 대폭 강화한다. 세계 최대 의료 시장인 미국 현지에 핵심 거점을 두고, 하버드 의대를 비롯한 미국 최고 권위의 의료·연구 기관들과의 R&D 협력을 한층 심화한다. 나아가 현지 인허가를 가속화해 장기재생 및 역노화 솔루션의 글로벌 표준화를 선도한다는 방침이다. 이와 함께

암부트라, ATTR-PN 치료제 건강보험 급여 적용…ATTR-CM 적응증도 확대

3개월 1회 투여 RNAi 치료제…“환자 접근성 개선 기대” [메디게이트뉴스 조운 기자] 메디슨파마의 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 암부트라가 건강보험 급여를 적용받는다. 메디슨파마는 자사의 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제 암부트라프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨)가 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용됐다고 15일 밝혔다. 이번 급여 적용에 따라 암부트라는 말초 또는 자율신경병증 증상이 있는 ATTR-PN 환자 중 기존 치료제인 타파미디스 투여에도 효과가 불충분하거나 사용이 어려운 1·2단계 환자에서 급여가 인정된다. 암부트라는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 기전을 기반으로 간에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 억제하는 치료제다. 변이형과 정상형 TTR 단백질을 모두 감소시켜 질환의 진행을 억제하는 방식으로 작용한다. 투여 방식은 3개월에 1회 피하주사로, 복부·대퇴부·상완 등에 투여 가능해 환자 편의성을 높인 것이 특징이다. 암부트라의 유효성과 안전성은 글로벌 3상 임

“주 1회 성장호르몬 치료 시대 열린다”…소그로야, 순응도·성장 개선 기대

일일 주사 대비 비열등성 입증…“장기 치료 부담 줄이고 치료 지속성 높여” [메디게이트뉴스 조운 기자] 소아 성장호르몬 결핍증 치료에서 기존 ‘매일 주사’ 방식에서 ‘주 1회 투여’로 치료 패러다임 전환이 본격화될 전망이다. 한국 노보 노디스크는 지난 10일 웨스틴 서울 파르나스 호텔에서 주 1회 장기지속형 성장호르몬 치료제 ‘소그로야(성분명 소마파시탄)’ 출시를 기념한 NESPE(Novo Nordisk Evolve Symposium with Pediatric Endocrinologist) 심포지엄을 개최하고, 임상적 의미와 실제 진료 적용 전략을 공유했다고 15일 밝혔다. 성장호르몬 결핍증 치료는 장기간 지속적인 투여가 필요한 만큼 환자의 치료 순응도가 중요한 요소로 꼽힌다. 이날 글로벌 3상 연구 REAL4의 주요 저자인 미국 미네소타대 Bradley Miller 교수는 “성장호르몬 치료에서 낮은 순응도는 성장속도 감소와 연관되는 것으로 보고돼 있다”며 “투여 횟수를 줄이는 전략은 치료 효과를 유지하는 데 중요한 요소”라고 설명했다. 소그로야의 임상적

만성 두드러기 첫 경구 BTK 억제제 ‘랩시도’ 허가…“1주 내 효과·장기 지속 확인”

항히스타민제에도 절반 증상 지속…새로운 표적치료 옵션 등장 [메디게이트뉴스 조운 기자] 만성 자발성 두드러기 치료 영역에서 최초의 경구용 BTK 억제제 ‘랩시도(성분명 레미브루티닙)’가 국내 허가를 받으며 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다. 한국노바티스는 14일 랩시도가 식품의약품안전처로부터 2세대 항히스타민제 치료로도 증상이 충분히 조절되지 않는 성인 만성 자발성 두드러기 환자 치료제로 허가를 획득했다고 밝혔다. 만성 자발성 두드러기는 원인 없이 반복적으로 팽진, 혈관부종, 가려움 등이 나타나는 질환으로, 환자의 삶의 질을 크게 저하시킨다. 현재 2세대 항히스타민제가 1차 치료로 사용되지만, 용량을 최대 4배까지 증량하더라도 절반 이상의 환자에서 증상이 지속되는 것으로 알려져 있다. 이러한 미충족 수요 속에서 새로운 작용기전의 치료제 개발 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다. 랩시도는 BTK(Bruton’s Tyrosine Kinase)를 선택적으로 억제하는 경구용 치료제로, 기존 치료와 차별화된 기전을 갖는다. 비만세포에서 히스타민 등 염증