초고가 의약품 스핀라자, 캐나다서 성인 SMA 치료 급여 적용 반대 권고받아

국내서도 제한적 급여 적용…캐나다 자문위 "미충족 요구 높으나 성인에서 근거 불충분" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 초고가 의약품 스핀라자가 캐나다에서 성인 척수성 근위축증(SMA) 치료에 대한 건강보험 급여 적용 확대를 시도했으나 자문위원회로부터 반대 권고를 받았다. 성인에게 임상적으로 의미있는 이점을 제공한다고 보기 어렵다는 이유다. 31일 관련업계에 따르면 캐나다 보건의약기술평가원(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)이 최근 스핀라자에 대해 SMA 성인 환자에 대한 급여 적용을 반대한다고 최종 권고했다. 스핀라자는 주사 1회 가격이 약 1억원에 달한다. 우리나라에서는 2017년 식품의약품안전처 승인을 받았고, 2019년 4월부터 제한적으로 보험 급여를 적용받고 있다. 5q 척수성 근위축증 환자로 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 경우 ▲만 3세(생후 36개월) 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 경우 ▲영구적 인공호흡기(1일 16시간 이상, 연속 2

사노피 혈우병 A 치료제 美FDA 우선심사 대상 지정

주1회 예방적 투여 8인자 치료제…내년 2월 28일까지 승인여부 결정 사노피(Sanofi)가 A형 혈우병 치료제 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog alfa, 개발명 BIVV001)가 미국 식품의약국(FDA) 우선 심사 대상으로 지정됐다고 30일(현지시간) 밝혔다. 에파네스옥토코그 알파는 사노피와 스웨덴 희귀질환 전문 제약사 소비(Sobi)가 공동 개발한 약물로, 주1회 예방적 투여하는 제8인자(factor VIII) 치료제다. 8인자 치료제로는 처음으로 올해 5월 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다. 사노피는 3상 연구인 XTEND-1을 근거로 FDA에 신약허가신청서(BLA)를 제출했다. 이 연구에서 에파네스옥토코그 알파는 임상적으로 의미있는 출혈 예방과 이전 인자 예방요법 대비 우월성을 보였다. 한편 이번 우선 심사 대상 지정으로 에파네스옥토코그 알파의 승인 여부는 2023년 2월 28일까지 결정된다.

한미, 유럽서 월 1회 투여 단장증후군 혁신신약 임상2상 소개

환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있는 혁신 치료제로 개발 중 한미약품은 단장증후군 치료 혁신신약 ‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’의 글로벌 임상 2상을 오는 9월3일~6일 오스트리아 빈에서 개최되는 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 포스터로 발표할 예정이라고 31일 밝혔다. 이번 발표에서 한미약품은 ‘단장증후군-장부전(SBS-IF) 환자를 위한 새로운 GLP-2 유사체(HM15912)의 진행중인 임상 2상’을 주제로, 임상 디자인과 임상 대상자 선정 기준, 임상 기간, 목표 수치 등에 대한 세부 내용을 소개한다. 한미약품은 최근 단장증후군 환자를 대상으로 LAPSGLP-2 Analog 단독투여 글로벌 및 국내 환자 대상 임상 2상을 시작했다. 회사측에 따르면 LAPSGLP-2 Analog는 GLP-2(glucagon-like peptide 2) 유사체(analog)에 한미약품의 약물 지속형 플랫폼인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용한 혁신신약으로, GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장촉진 효과를

애브비, 면역 매개 피부질환 관련 신규 분석 데이터와 리얼월드 데이터 발표

아토피피부염으로 인한 부담 리얼월드 데이터를 보여주는 동종 최대 규모 연구 데이터 포함 애브비가 9월 7~10일 이탈리아 밀라노에서 열리는 제31회 유럽 피부과학 및 성병학회(EADV) 학술대회에서 스카이리치(성분명 리산키주맙)의 건선성 관절염 치료에 대한 장기간의 유효성 및 안전성 데이터와 아토피피부염의 다양한 분야의 부담을 평가하는 MEASURE-AD의 리얼월드(real-world) 데이터에 대한 최신 연구 구연 발표를 포함한 초록 23건을 발표할 예정이라고 30일 밝혔다. 먼저 스카이리치 치료 환자를 대상으로 최대 100주간의 장기 유효성 및 안전성을 평가하는, 진행 중인 3상 활동성 건선성 관절염 임상 연구 KEEPsAKE 1 및 KEEPsAKE 2의 최신 연구 데이터가 구연 발표된다. 이어 중등도에서 중증의 아토피피부염의 글로벌 치료 패턴, 보건의료자원 활용 및 비용, 임상적∙경제적 부담을 확인하기 위한 28개국 대상 질병 부담 횡단 연구인 MEASURE-AD의 분석 결과도 공개된다. 중등도에서 중증의 건선환자에서 다른 기존 치료제 치료군과 스카이리치 치료군을

고지혈증 환자 스타틴 치료 조기 중단하면 심장질환 발생 가능성 높아

유럽심장학회(ESC) 학술대회, 영국 퀸메리대 룽구오 우 박사 스타틴 요법 평생 이점 강조 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 고지혈증 등 콜레스테롤이 높은 환자에서 스타틴 치료를 일찍 중단할수록 심장질환 발생 가능성이 높아지기 때문에 스타틴 요법을 평생 지속해야 한다는 연구결과가 나왔다. 유럽심장학회(European Society of Cardiology) 2022 학술대회(ESC Congress 2022)에서 발표된 영국 퀸메리대학 룽궈 우(Runguo Wu) 박사의 모델링 연구 결과에 따르면, 스타틴 약물의 혜택의 대부분은 노년에 발생하기 때문에 심장질환에 대한 평생보호를 상당히 감소시킬 수 있다. 심혈관 질환은 전 세계적으로 건강 이상과 사망의 가장 흔한 원인이며, 높은 콜레스테롤 수치는 수정 가능한 핵심 위험인자다. 스타틴은 이상지질혈증과 고지혈증에 광범위하게 사용되는 약물로, 이들 질환에 의한 심혈관계 이상 증상과 사망률 등을 유의하게 낮추는 것으로 알려져 있다. 이 같은 효과는 심혈관계 질환 환자와 심혈관계 질환이 없는 위험군 환자에서의 예방적 치료에서도 입증됐다.

위고비보다 더 강력하다…노보 노디스크 세마글루티드 복합제 체중 15.6% 줄여

2상서 개별 성분 투여군보다 체중·혈당 더 낮춰…올 4분기 비만 3상 시작 예정 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 새로운 당뇨병 복합제가 체중을 15.6% 줄여 개별 성분을 단일 투여하는 것보다 더 효과적이라는 연구결과가 나왔다. 25일 관련업계에 따르면 최근 노보 노디스크가 주 1회 투여하는 장기 지속형 GLP-1 유사체 세마글루티드(semaglutide)와 아밀린 유사체 카그릴린티드(cagrilintide) 복합제인 카그리세마(CagriSema)의 2상 임상시험 헤드라인 결과를 발표했다. 세마글루티드 성분은 현재 오젬픽(주 1회 주사제)과 리벨서스(경구제)라는 이름의 제2형 당뇨병 치료제로 국내에서 허가받았으며, 해외에서는 같은 성분의 비만 치료제 위고비(세마글루티드 2.4mg)도 허가 받아 사용되고 있다. 이번 임상시험에서는 제2형 당뇨병 및 과체중 환자 92명을 대상으로 주 1회 투여되는 개별 성분인 세마글루티드 2.4mg과 카그릴린티드 2.4mg과 비교했을 때 카그리세마(세마글루티드 2.4mg+카그릴린티드 2.4mg

유유제약, 피부 진정에 도움을 주는 베노케어크림 출시

비타민K + 식물 유래 추출물로 구성, 전 연령 사용 가능 유유제약은 자극받은 피부를 진정시키는 데 도움을 주는 저자극 피부진정크림 `베노케어크림`을 출시했다고 25일 밝혔다. 베노케어크림의 주성분인 비타민K는 지혈 작용을 통해 자극받은 피부를 진정시키는 데에 도움을 주며, 특허 NB-P 콤플렉스와 식물유래 추출물은 피부 보습과 영양 공급에 도움을 준다. 이밖에 식약처 고시 미백 기능성 성분인 나이아신아마이드가 함유돼 색소가 침착된 피부 부위를 밝게 케어해 줄 수 있으며, EWG그린등급의 원료와 무향료로 구성되어 전 연령에서 사용 가능한 저자극 제품이다. 유유제약 CHC개발마케팅실 이채린 PM은 "저자극 성분으로 영유아 등 전연령대에서 사용 가능하다"면서 "시술에 의해 눈가 등 점막 부위에 멍이 들거나 타박상, 찰과상 등으로 인해 자극받은 피부에 진정이 필요할 때 눈가 등 점막 부위를 포함한 모든 피부에 사용할 수 있다"고 말했다.

"당뇨병 환자 심부전 발생 가능성 높아…비스테로이드성 진통소염제(NSAIDs) 사용 주의"

ESC2022 마크 코펜하겐 대학병원 앤더스 홀트 박사 연구팀 발표 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 당뇨병 환자에게 단기 비스테로이드성 진통·소염제(NSAID’s) 사용이 심부전 발병 위험을 높일 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 다만 65세 이하 환자나 당뇨병이 잘 조절될 경우에는 안전할 수 있는 만큼 처방 전 주의가 필요하다는 의견이다. 23일 유럽심장학회(European Society of Cardiology·ESC) 2022 학술대회에서 발표된 연구(당뇨병 환자의 심부전과 관련된 비스테로이드성 진통소염제·Non-steroidal anti-inflammatory drugs linked with heart failure in patients with diabetes)에 따르면, 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 단기 사용은 제2형 당뇨병 환자의 심부전으로 인한 첫 번째 입원과 관련이 있다고 밝혔다. 이전에 진행된 일반 연구에서도 NSAID 사용은 심부전 위험 증가와 관련이 있다는 보고가 있었으나, 제2형 당뇨병 환자에 대한 데이터는 부족한 실정이

키트루다 방광암 2차 급여 확대, 국내 환자도 글로벌 표준 치료 접근성 높아져

'키트루다, 더 많은 방광암 환자의 내일을 보다' 온라인 기자간담회 개최 한국MSD가 백금 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 2차 치료에서 키트루다(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙)의 보험 급여 허가를 기념해 23일 '키트루다, 더 많은 방광암 환자의 내일을 보다' 기자간담회를 열었다. 이날 간담회에서는 서울아산병원 종양내과 박인근 교수가 '방광암 치료의 내일을 위한 면역항암제 키트루다'를 주제로 치료 옵션이 제한적이던 전이성 방광암에서 키트루다가 입증한 치료 혜택에 대해 소개했다. 이어 한국MSD 의학부 김요한 상무가 'MSD가 비추는 비뇨기암 환자의 내일'에 대해 발표했다. 방광에 발생한 암의 대부분은 상피세포로부터 유래된 상피종양으로, 악성 상피종양에는 이행상피세포암종, 편평상피세포암종, 샘암종이 있다. 이 중 이행상피세포암종(요로세포암종)은 소변과 직접 접촉하는 요로상피세포에서 유래하며, 방광암의 대부분을 차지한다. 방광암은 재발과 전이가 잦고 국내 원격 전이 환자의 5년 생존율은 약 9%에 불과해 모든 암의 5년 생존율의 절

GSK 트렐리지 엘립타, 성인 천식 환자 위한 3제 복합요법 치료제로 적응증 확대

ICS/LABA 2제 복합요법보다 유의미한 폐기능 개선 효과 확인돼 GSK는 단일 흡입형 ICS/LABA/LAMA 3제 복합 치료제인 트렐리지 엘립타(성분명 플루티카손푸로에이트/유메클리디늄/빌란테롤, FF/UMEC/VI)가 10일 식품의약품안전처로부터 성인 천식 치료에 대한 추가 적응증을 승인받았다고 18일 밝혔다. 트렐리지 엘립타는 2018년 국내에서 처음 허가받은 1일 1회 단일 흡입형 COPD 3제 복합제로 2021년 6월 성인 COPD 치료에 건강보험 급여를 허가받아 출시됐다. 이번 적응증 확대에 따라 트렐리지 엘립타는 18세 이상의 성인 천식 치료제로도 사용할 수 있게 됐다. 적응증 확대 허가는 ICS/LABA 2제 유지요법에도 불구하고 증상 조절이 되지 않는 18세 이상 성인 천식 환자 2436명을 대상으로 한 3상 임상 CAPTAIN 연구를 근거로 이뤄졌다. 연구에 등록된 환자들은 1일 1회 트렐리지 엘립타 100/62.5/25mcg 용량군(n=406)에 배정되거나 1일 1회 2제 복합제인 FF/VI(플루티카손푸로에이트/빌란테롤) 100