맵틱스-큐라클 공동 개발 'MT-103', 국가신약개발사업 과제 선정

맵틱스가 큐라클과 공동개발 중인 망막 혈관질환 이중항체 치료제 'MT-103'이 국가신약개발재단 주관 ’2024년도 1차 국가신약개발사업’ 후보물질단계 과제로 선정됐다고 17일 밝혔다. 맵틱스는 사업단으로부터 MT-103 후보물질 도출에 필요한 연구개발 비용을 2025년까지 지원받는다. 이로써 맵틱스는 2023년 급성신손상(AKI) 치료제인 MT-101의 과제 선정에 이어 2년 연속 국가신약개발사업 과제에 선정됐다. MT-103은 Tie2(Tunica Interna Endothelial cell kinase 2) 신호전달 경로를 활성화하며 동시에 VEGF(Vascular Endothelial Growth Factor), Ang-2(Angiopoietin-2)를 억제하는 삼중 기능을 가진 차세대 이중항체 후보물질이다. Tie2는 혈관의 안정화 유도와 관련된 수용체로, Tie2 신호전달 경로가 활성화되면 혈관을 구조적/기능적으로 정상화 및 안정화시키는 것으로 알려져 있다. MT-103이 2024.06.17

넥스트젠바이오사이언스, 원형탈모치료제 신약 KDDF 임상과제 선정

넥스트젠바이오사이언스가 원형탈모치료제 신약 Vonifimod(NXC736)가 국가신약개발사업단이 주관하는 2024년 제1차 국가신약개발사업의 ‘임상2상 단계’과제로 선정돼 사업단과 연구개발 협약을 체결했다고 17일 밝혔다. 이번 협약으로 넥스트젠은 2026년 3월까지 Vonifimod의 2a상 및 독성시험 등의 연구개발 비용을 지원받는다. 2년 이내 국내 2b상 임상시험계획을 승인받는 것이 과제 목표다. Vonifimod는 스핑고신-1-포스페이트 수용체 1&4 선택적 길항제로서 작년 10월 식품의약품안전처로부터 중증 원형탈모 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 승인받았다. 현재 넥스트젠은 서울대병원 등 전국 8개 대학병원에서 임상시험을 개시했고, 이번 과제 협약으로 임상시험을 본격적으로 진행할 예정이다. 넥스트젠 이봉용 대표이사는 "이번 국가신약개발사업 과제 선정으로 Vonifimod의 2상 시험의 속도를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이미 원형탈모증 동물모델에서 치료효과를 입 2024.06.17

큐제네틱스, 골다공증 치료용 저분자 합성 신약후보물질 임상 1상 IND 승인

큐제네틱스가 골다공증 치료용 신약 후보물질인 QG3030의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 17일 밝혔다. QG3030은 저분자 합성 화합물로, 중간엽 줄기세포로부터 조골세포로의 분화를 촉진함으로써 골밀도를 증가시킨다. 기존 치료제와는 다른 표적과 신호전달 기전을 가지고 골밀도를 증가시킬 수 있다. 국내에서 건강한 성인을 대상으로 한 이번 1상을 마치면 글로벌 기술수출(L/O)을 위한 해외 개발 등을 진행할 예정이다. 큐제네틱스 장문석 대표는 "벤처 투자 시장이 어려운 가운데 2023년 5월 약 30억원을 유치해 QG3030의 전임상시험을 완료했고, 이번에 임상 1상을 위한 IND 승인을 받았다"면서 "QG3030은 기존 치료제와 작용기전이 다른 퍼스트인클래스(first-in-class) 골다공증 치료제로 개발하고 있다. 경쟁약물이 투여기간이 제한적인 것과 달리 완치까지 복용하는 것을 목표로 하며, 환자의 순응도를 높이기 위해 경구용 약물로 개발 중이 2024.06.17

삼성바이오에피스, 유럽서 '희귀질환 치료제' 연구 결과 발표

삼성바이오에피스가 13~16일 스페인 마드리드에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에 참가해 에피스클리(EPYSQLI, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 임상 3상 후속 분석 결과를 발표했다고 17일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증을 보유하고 있으며 삼성바이오에피스가 유럽에서 지난해부터 직접 판매하고 있는 제품이다. 초록에 따르면, 삼성바이오에피스는 임상 3상 결과의 후속 분석을 통해 에피스클리(SB12)를 투여한 그룹과 오리지널 의약품(솔리리스)을 투여한 그룹 간 ‘수혈 회피’ 비율을 확인했다. 수혈 회피란 혈관 내 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 빈혈 증상을 개선해 수혈의 필요성을 감소시키는 것이다. 실제로 에쿨리주맙 성분의 의약품 투여 시, 적혈구의 용혈이 감소해 헤모글로빈 수치가 안정화되어 수혈을 2024.06.17

셀트리온, 키트루다 바이오시밀러 'CT-P51' 美 3상 IND 신청

셀트리온이 키트루다(KEYTRUDA, 성분명 펨브롤리주맙) 바이오시밀러 'CT-P51'의 미국 임상 3상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 17일 밝혔다. 이번 글로벌 임상에서는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 총 606명을 대상으로 오리지널 의약품인 키트루다와 CT-P51 간의 유효성 동등성 입증을 위한 비교연구를 진행할 예정이다. 키트루다는 비소세포폐암 등을 적응증으로 하는 면역항암제로 지난해 매출은 약 250억1100만 달러(약 32조5143억원)를 기록하며 글로벌 매출 1위 의약품에 올랐다. 2029년 11월과 2031년 1월에 미국과 유럽에서 각각 물질 특허가 만료될 예정이다. 셀트리온은 이번 임상을 바탕으로 항암제 바이오시밀러 제품군을 확대한다는 방침이다. 이미 유방암 및 위암 치료제 허쥬마(성분명 트라스투주맙), 전이성 직결장암 치료제 베그젤마(성분명 베바시주맙), 혈액암 치료제 트룩시마(성분명 리툭시맙) 등 3개 항암제를 2024.06.17

와이바이오로직스-아이엠바이오로직스-HK이노엔 공동개발 신약 기술이전 확정

와이바이오로직스가 아이엠바이오로직스, HK이노엔 3사가 공동으로 개발한 OX40L와 TNF-α 타깃 이중항체 신약 ‘IMB-101(OXTIMA)’에 대한 기술이전 계약이 확정됐다고 17일 밝혔다. 선급금 2000만 달러를 포함한 총 계약규모는 9억4000만 달러이며, 아이엠바이오로직스 주도 아래 기술수출 계약이 성사됐다. 계약지역은 아시아를 제외한 글로벌(일본 포함)이다. 와이바이오로직스는 약정된 지분율에 따라 수익금을 수령하며, 총 계약 외 출시 후 매출에 따른 로열티도 별도 수령한다. 기술 도입 상대기업은 OX40-OX40L 시그널 저해제를 집중 개발하는 미국의 내비게이터 메디신(Navigator Medicines)으로 미국의 대형 벤처캐피탈인 RA 캐피털매니지먼트(RA Capital Management)의 투자를 받았다. IMB-101은 OX40L와 TNF-α를 동시에 표적해 선천면역의 주요 염증성 사이토카인과 후천면역의 중심인 T-세포를 동시에 제어하는 자가면역질환 치료용 이 2024.06.17

스탠포드 연구팀 "CAR-T 치료제 이차 암 발생 위험 낮다"…美FDA 경고와 다른 결론

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)은 승인된 BCMA 또는 CD19 표적 CAR-T 치료제 투여 이차 악성 종양 발생 사례를 확인해 조사에 들어갔다. 치료를 받았던 암과 무관한 T세포 암 진단을 받은 환자에 대한 보고가 잇따랐기 때문이다. 평가 결과 FDA는 CAR 양성 종양을 포함한 성숙 T세포 악성 종양이 투여 후 수 주 내에 나타날 수 있으며, 이는 치명적인 결과를 초래할 수 있다는 결론을 내리고 올해 4월 CAR-T 치료제에 박스형 경고문을 업데이트 하도록 했다. 대상 약물은 ▲BMS의 아벡마(Abecma)와 브레얀지(Breyanzi) ▲존슨앤즈존슨(J&J)의 카빅티(Carvykti) ▲노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) ▲길리어드(Gilead)의 테카투스(Tecartus)와 예스카타(Yescarta) 등 승인된 CAR-T 치료제 6종 모두였다. 그러나 최근 FDA의 결론과 상반되는 대규모 연구 결과가 나왔다. CAR-T 세포 2024.06.15

로슈, '에브리스디' 제 1형 SMA 소아 환자 대상 5년 장기 데이터 발표

한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디(EVRYSDI, 성분명 리스디플람’)가 5년 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 14일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구 결과에서 도출된 것으로, 5~7일 미국 오스틴에서 열린 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. 발표된 데이터에 따르면 에브리스디로 치료를 5년 간 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 에브리스디 치료 5년 시점에, 환아의 91%가 생존했고 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했으며 대다수(59%)가 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 서기가 가능한 환자 7명 중, 3명은 도움을 받아 서기 2024.06.14

지노믹트리, 방광암 진단 제품 '얼리텍-B' 확증임상 성능시험에서 유효성 입증

지노믹트리가 방광암 조기진단을 위한 '얼리텍-B' 체외 분자진단 제품이 식품의약품안전처 제조 허가 획득을 위한 확증 임상적 성능시험(NEXT-BC)에서 유효성을 입증했다고 14일 밝혔다. 이번 임상시험은 혈뇨 환자들을 대상으로 방광암 진단에 대한 얼리텍-B 진단법 효력을 평가하기 위해 설계됐다. 임상시험은 얼리텍-B 검사를 통해 예후가 나쁜 방광암 환자 식별 성능에 대한 통계적 유효성을 평가하는 것을 주요 목적으로 진행됐다. 부가적인 목적으로는 기존에 상용적으로 사용하고 있는 다른 진단법들과의 비교분석과 전체 방광암에 대한 진단적 민감도 및 특이도를 유효성 평가변수로 설정했다. 이번 확증임상시험 데이터를 분석한 결과, 예상한 성능이 통계적으로 유효성이 입증됐다. 얼리텍-B는 방광암 조기진단용 바이오마커로, 자체 발굴하고 검증한 PENK 메틸화 유전자를 대상으로 검출 민감도를 최적화시킨 독창적인 측정 기술인 LTE-qMSP를 사용해 방광암을 진단한다. 소변 속 바이오마커를 민감하게 측 2024.06.14

셀트리온, EULAR서 악템라 바이오시밀러 임상 결과 발표

셀트리온이 유럽류마티스학회(EULAR 2024)에서 류마티스 관절염(RA) 치료제 악템라(ACTEMRA, 성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 임상 결과에 대한 포스터를 2건 발표했다고 14일 밝혔다. EULAR는 전 세계 전문가들이 모여 최신 임상 결과와 치료제 개발 동향 등 연구 정보를 공유하는 세계 최고 권위의 류마티스 질환 학회 중 하나다. 올해는 오스트리아 빈에서 15일까지 진행된다. 셀트리온은 이번 학회에서 RA 환자 471명을 대상으로 52주간 진행한 CT-P47 정맥주사(IV) 제형 글로벌 임상 3상 중 32주까지의 결과를 포스터로 발표했다. 임상 결과 1차 유효성 평가 지표에서 오리지널 의약품과 CT-P47 투여군간 차이가 사전에 정의한 동등성 기준을 충족해 오리지널 의약품 대비 동등한 유효성을 확인했고 안전성, 약동학적 특성에서도 유사성을 확인했다. 또한, 오리지널 제품에서 CT-P47로 교체 투여한 집단에서도 8주간 각 제품의 유지군들 대비 유사한 유 2024.06.14