젬백스앤카엘은 GV1001의 전립선비대증 3상 임상시험에서 대조군 대비 치료 효과는 우월하지 않았으나, 국제발기능지수(IIEF)는 더 높았다고 10일 밝혔다. 해당 임상을 통해 GV1001의 약물 안전성도 재확인했다고 부연했다.

젬백스는 지난 2019년 10월부터 2022년 3월까지 전국 23개 의료기관에서 양성전립선비대증 환자 423명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 24주간 투여해 안전성 및 유효성 검증을 진행했다.

임상시험의 1차 유효성 평가지표는 국제전립선증상점수(IPSS)의 변화량으로 평가되는 전립선비대증 개선 효과에 대 대조군(프로스카정)에 비해 GV1001의 우월성을 평가하는 것이다.

프로스카정은 안드로겐 억제제로, 대표적 전립선비대증 치료제다. 프로스카의 부작용으로는 성욕감소, 성기능 감퇴, 발기 부전 등이 나타나는 것으로 알려졌다.

앞서 지난 7일 공개된 3상 임상시험 결과보고서(Clinical Study Report, CSR)에 따르면, 일차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 24주 시 전립선증상점수(IPSS)의 평균 변화량(mean)은 시험1군(GV1001 0.56mg) -4.78점, 시험2군(GV1001 1.12mg) -4.99점, 대조군(프로스카정) -5.51점으로 모든 군에서 통계적으로 유의하게 감소했다(All: p-value<0.0001). 

다만 전립선증상점수(IPSS)의 변화량에 대한 대조군 대비 시험군의 우월성은 입증하지 못했다(시험1군: p-value=0.3784, 시험2군: p-value=0.5563).

반면 국제발기능지수(IIEF)는 GV1001을 투여한 시험군 보다 대조군에서 더 많이 감소하는 경향을 보였다. IIEF는 자기 기입식으로 발기 능력을 측정하고 발기부전의 치료 효과를 평가하기 위해 개발된 국제 공인 설문지로 수치가 감소할수록 성기능의 상태가 나빠지는 것을 의미한다. 약물 관련 중대한 이상반응도 발생하지 않아 안전성을 확인했다.

임상시험의 연구책임자인 계명대학교 동산병원 이경섭 교수는 "GV1001이 전립선비대증 치료에 좋은 효과가 나타났지만 대조약물과 비교해서는 우월하지 않았다"며 "임상시험의 디자인을 만족시키지 못했을 뿐, 약의 효능과 안전성은 분명하게 확인했다. 기존 전립선비대증 치료제의 단점으로 지적되고 있는 성 기능 저하 등의 부작용이 나타나지 않았기 때문에 향후 연구 디자인을 잘 한다면 좋은 신약으로 개발될 수 있을 것"고 밝혔다.

상업화를 위한 새로운 전립선비대증 3상 임상시험에 대해 젬백스 신약개발 책임자인 공경선 부사장은 "추가 분석과 연구를 통해 글로벌 3상 임상시험을 고민하겠다. 현재 진행 중인 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 진행성핵상마비(PSP) 국내 2상 임상시험과의 우선순위를 고려해 최선의 결정을 내릴 예정"이라고 말했다.

젬백스는 GV1001 약물로 미국과 유럽에서 알츠하이머병 2상 임상시험을 진행 중이며, 국내 3상 임상시험은 최근 국내 라이선스를 확보한 계열사 삼성제약이 준비 중이다. 국내 최초의 진행성핵상마비(PSP) 2상 임상시험도 지난 6월 첫 환자 등록으로 속도를 내고 있다.

공 부사장은 "PSP 등 신경퇴행성질환 적응증에 집중 투자를 하고 있지만 글로벌 전립선비대증 치료제 시장도 60억 달러가 넘는 큰 규모이기 때문에 이번 임상시험 결과로 도전할 만한 동인이 생겼다"며, 기존의 전립선치료제 비상업화 방침에서 상업화로의 전환 가능성을 시사했다.

글로벌인더스트리 애널리스츠(Global Industry Analysts)의 2023년 보고서에 따르면 전립선비대증 치료약 시장은 2022년 약 63억 달러(8조 1797억원)로 추정되며, 연평균 5.7%의 성장률로 2030년 98억 달러(약 12조 7240억원) 규모 시장으로 성장할 것으로 예상된다.

PSP등 신경퇴행성질환 분야 고가치료제 시장을 노리고 있는 젬백스는 이번 GV1001의 전립선비대증 3상 결과로 적응증 확대의 선택지가 늘어났다.

GV1001은 세포증식, 항신경염증, 미토콘드리아 안정화, 항산화, 항노화, 줄기세포 가동화 효과 등 텔로머라제 효능이 동시다발적으로 발현되는 것으로 밝혀진 다중기전 약물이다. 젬백스는 텔로머라제 기능을 활용한 항노화 연구에서 가장 앞서 있다고 밝혔다.