RNA 간섭·Lp(a) 억제제·CETP 억제제 등 새로운 지질 치료제, 공중보건 우선순위 바꿀까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 막을 내린 미국심장협회 연례학술대회(AHA 2024)에서 다양한 기전의 지질 치료 후보물질이 긍정적인 탑라인 결과를 쏟아내며 새로운 치료 가능성을 열었다. Lp(a)는 간에서 만들어진다. 다른 유형의 콜레스테롤 입자와 달리 Lp(a) 수치는 80~90%가 유전적으로 결정된다. Lp(a) 입자의 구조는 동맥에 플라크 축적을 유발하며, 이는 심장 질환에 중요한 역할을 한다. LDL 콜레스테롤과 기타 지질을 낮춰 심장병 위험을 줄이는 효과적인 치료법이 있음에도 Lp(a)를 낮추는 승인된 치료법은 아직 없다. 특히 Lp(a) 수치는 개인의 유전자에 의해 결정되기 때문에 식단이나 운동과 같은 생활 습관 변화는 효과가 없다. 이 가운데 사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics)의 짧은 간섭 RNA(siRNA) 젤라시린(zerlasiran)과 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 첫 경구용 Lp(a) 차단제인 무발라플린(muv 2024.11.26

이엔셀, 글로벌 제약사 'CAR-T' 반제품 생산 추가 수주

이엔셀이 기존 협력해오던 글로벌 제약사와 CAR-T 반제품 공급을 위한 추가 계약을 수주했다고 25일 밝혔다. 해당 글로벌 제약사와는 2021년부터 현재까지 2건의 CAR-T 임상시험을 위한 반제품 공급을 완료했다. 그간 쌓아온 양사 간의 신뢰를 바탕으로 21일 세 번째 프로젝트를 추가로 수주했다. 이엔셀 관계자는 "장기간의 협력 과정을 통해서 글로벌 제약사가 이엔셀의 GMP 생산 및 관리 수준을 확인하고 이를 인정했기 때문에 추가 수주가 자연스럽게 이어질 수 있었던 것 같다. 그리고 한국에서 CAR-T 임상을 추진하는 새로운 글로벌 제약사들로부터 반제품 공급에 대한 문의가 꾸준히 이뤄지고 있다"고 말했다. 이엔셀은 삼성서울병원과 함께, 2021년 국내 최초로 임상시험을 위한 CAR-T 반제품 생산을 수주해 서비스를 시작했고, 현재는 총 두 곳의 글로벌 제약사에 CAR-T 반제품 공급을 진행하고 있다. 이엔셀 관계자는 "2024년 11월까지 임상시험 또는 상업화 물질 생산을 위한 C 2024.11.25

로슈 바비스모, 아시아 습성 연령관련 황반변성 환자에서 시력 개선 확인

한국로슈 결절성 맥락막 혈관병증(PCV) 환자 대상 바비스모(성분명 파리시맙)의 효능 및 안전성을 평가하는 3b/4상 SALWEEN 임상 연구의 16주 중간분석 결과, 바비스모가 PCV 환자의 시력과 망막 건강을 유의미하게 개선한 것으로 나타났다고 25일 밝혔다. 결절성 맥락막 혈관병증은 아시아 환자에서 흔히 발병하는 습성 연령관련 황반변성의 하위 유형으로, 바비스모는 결절성 맥락막 혈관병증과 같은 심각한 안과 질환의 근본적인 원인을 표적해 설계됐다. 싱가포르에서 22~24일 열린 아시아태평양 망막학술대회(APVRS)에서 발표된 데이터에 따르면 바비스모로 치료를 받은 환자들은 16주 차 시력 검사에서 시력이 평균 +7.8글자(시력검사표에서 약 1.5줄을 더 읽을 수 있는 수준) 개선됐다. 또한 환자들의 망막 부종이 현저히 감소해 환자의 80%에서 망막액 소실이 확인됐고 결절성 맥락막 혈관병증의 주요 특징인 비정상적인 혈관 형성이 일어나는 결절 병변이 있는 환자 중 51%에서 비정상적 2024.11.25

한국BMS제약, 3회차 '서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지' 우승 기업 발표

한국BMS제약이 국내 혁신 바이오헬스 기업을 양성하기 위해 서울특별시, 서울바이오허브와 함께 개최한 ‘서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지’(Seoul-BMS Innovation2 Challenge)에서 갤럭스(Galux)와 셀레메디(CELLemedy)를 우승 기업으로 선정하고, 22일 서울바이오허브에서 시상식을 진행했다고 25일 밝혔다. 올해로 3년 차를 맞은 서울-BMS 이노베이션 스퀘어 챌린지는 중증 질환 환자의 삶을 변화시킬 혁신 기술을 발굴하기 위한 오픈이노베이션 파트너링 프로그램이다. BMS가 신약 개발에 주력하고 있는 ▲종양질환 ▲혈액질환 ▲세포치료 ▲심혈관질환 ▲면역질환 ▲신경과학 ▲디지털 이노베이션 ▲중개의학 ▲연구조사기술 등 미충족 의료 수요가 높은 9개 분야에서 참가 기업을 모집한다. 올해는 총 39개 기업이 지원했다. 디지털헬스, 종양질환, 세포치료 분야가 전체의 약 67%를 차지해 인공지능 기반의 신약 개발과 첨단 치료제 연구에 대한 국내 바이오헬스 기업들의 2024.11.25

한국유씨비제약, 전신 중증근무력증 표적치료제 질브리스큐 식약처 허가 획득

한국유씨비제약이 21일 C5 보체 억제제 질브리스큐프리필드시린지주(성분명 질루코플란)가 성인에서 항아세틸콜린 수용체(항AChR) 항체 양성인 전신 중증근무력증(gMG)의 표준요법에 부가요법으로서 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 25일 밝혔다. 전신 중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환이다. 원인과 치료법이 명확히 규명되지 않은데다 적절하게 관리하지 않으면 환자의 생명을 위협할 수 있어 의학적 미충족 수요가 매우 큰 희귀질환으로, 산정특례로도 지정돼 있다. 특히 증상이 급격히 악화돼 호흡 마비로 이어지는 ‘근무력증 위기(crisis) 상황’은 전체 환자의 20%가 경험할 정도로 높은 빈도로 발생한다. 전신 중증근무력증을 관리하기 위한 치료 옵션으로 항콜린에스터라제, 스테로이드, 면역억제제 등이 사용되고 있으나 치료 효과 발현이 지연되고 효과가 제한적이며, 장기 사용 시 중대한 이상반응이 발생할 위험이 있는 등 치료에 심각한 한계가 2024.11.25

임상 파이프라인 40% 줄인 노바티스, 핵심 영역·고부가가치 의약품에 집중한다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)가 최근 몇 년간 '선택과 집중'을 강조하며 임상 단계 프로그램을 40% 가까이 줄였다. 대신 고부가가치 의약품에 집중했는데, 그 결과 30개 이상 고부가가치 의약품 파이프라인이 2029년 이후에도 한 자릿수 중반의 매출 성장을 지속할 것으로 기대하고 있다. 노바티스는 21일(현지시간) 투자자 및 애널리스트들을 대상으로 '노바티스 경영진과의 만남' 행사를 열고, 중기 가이던스를 업데이트한다고 밝혔다. 기존 가이던스에서는 2023~2028년 연평균 매출 성장률 +5%를 제시했으나, 시장 내 성장 동력의 강력한 모멘텀과 2030년대 이후 미국 독점권이 예상되는 출시 예정 품목에 힘입어 +6%로 상향 조정했다. 2024년 실적을 기준 연도로 했을 때 2024~2029년 연평균 매출 성장률은 5%로 예상한다. 또한 지속적인 매출 성장과 생산성 향상에 힘입어 2027년까지 40% 이상의 핵심 영업이익률을 달성할 수 있을 것으로 전망하고 2024.11.25

한국아스트라제네카-한국보건산업진흥원, 'K-바이오 익스프레스웨이 피칭' 최종 우승기업 발표

한국아스트라제네카가 한국보건산업진흥원과 진행한 '아스트라제네카 K-바이오 익스프레스웨이 피칭 어워드(K-bio Expressway Pitching Awards)'에서 우승기업을 발표했다. 시상식은 보건복지부가 주최하고, 한국보건산업진흥원, 한국제약바이오협회, 글로벌의약산업협회가 공동 주관하는 ‘2024 제약 바이오 글로벌 오픈이노베이션 위크’ 첫 날인 20일에 진행됐으며 최종 수상 기업으로는 에이비온(Abion)과 온코소프트(Oncosoft)가 선정됐다. 이번 시상식에는 아스트라제네카 숀 그래디(Shaun Grady) 글로벌 사업개발 조직 수석 부회장, 한국아스트라제네카 전세환 대표, 보건복지부 오창현 보건산업진흥과장, 한국보건산업진흥원의 홍헌우 기획이사 및 김동석 본부장 등이 참석해 자리를 빛냈다. 아스트라제네카 K-바이오 익스프레스웨이 피칭 행사는 해외시장 진출을 희망하며 아스트라제네카 관심 분야의 혁신 기술 및 역량을 갖춘 국내 바이오헬스 기업을 발굴하기 위한 오픈 이노베이션 2024.11.22

릴리 터제파타이드, SURMOUNT-1 3상 임상시험의 176주 데이터 발표

일라이 릴리 앤드 컴퍼니가 터제파타이드의 현재까지 완료된 최장 기간의 연구인 SURMOUNT-1 3상 임상시험의 176주 데이터를 발표했다고 22일 밝혔다. 176주 간 주 1회 터제파타이드(5㎎, 10㎎, 15㎎ 용량 통합)를 투여한 결과, 위약 대비 당뇨병 전 단계 및 비만 또는 과체중 성인 환자에서 2형 당뇨병 진행 위험이 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 또한 3년 간의 치료 기간 동안 터제파타이드 투여군에서 효과 추정치 기준 평균 22.9%(터제파타이드 15㎎ 기준)의 체중 감소를 확인했다. 이번 연구 결과는 미국비만학회(The Obesity Society)에서 주관한 ‘오비시티 위크 2024(Obesity Week 2024)’에서 발표됐으며, 이어 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다. 예일 비만 연구 센터(Yale Obesity Research Center) 아니아 재스트레보프(Ania Jastreboff) 소장은 "터제파타이드 투여군에서 평균적으로 체중의 최대 2024.11.22

셀트리온, 데노수맙 바이오시밀러 스토보클로·오센벨트 국내 첫 동시 허가

셀트리온이 폐경 후 여성 골다공증 환자 치료를 위한 프롤리아(PROLIA, 성분명 데노수맙) 바이오시밀러 '스토보클로(STOBOCLO, 개발명 CT-P41)'와 암 환자의 골 전이 예방을 위한 엑스지바(XGEVA) 바이오시밀러 '오센벨트(OSENVELT, 개발명 CT-P41)'에 대해 식품의약품안전처로부터 국내 품목 허가를 동시에 획득했다고 22일 밝혔다. 프롤리아와 엑스지바는 동일한 주성분으로 각각 골다공증 치료제, 암환자 골 전이 합병증 예방 치료제로 허가된 약물이다. 이번 허가는 폐경 후 여성 골다공증 치료, 남성 골밀도 증가 치료 등을 포함한 프롤리아의 전체 적응증(Full Label)과 암 환자의 골 전이로 인한 골격계 합병증 예방 및 골거대세포종 치료를 포함한 엑스지바 전체 적응증(Full Label)에 대해 이뤄졌다. 셀트리온은 유럽 4개국에서 총 479명의 폐경기 여성 골다공증 환자를 대상으로 진행한 CT-P41 글로벌 임상 3상에서 오리지널 의약품 대비 동등성 및 약 2024.11.22

“질병 의심, 의료지원 사각지대 아동도 제때 치료받을 수 있도록” 세이브더칠드런 17년째 보건의료지원사업 추진

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2000년대 들어 암과 희귀난치성질환 등 중증질환에 대한 공공, 민간 지원이 확대됐다. 국내 아동에 대한 공공, 민간 차원의 다양한 의료보장 체계도 마련됐으나, 증상의심단계, 만성질환, 등록/미등록 이주아동, 긴급 외래/수술/응급실 내원 등 공공 및 타 기관 지원이 어려운 의료사각지대 아동이 여전히 존재하며, 중증질환으로 발전할 가능성이 있는 대다수 일반 소아 질환에 대한 지원은 취약하다. 기존 지원사업은 진단명에 따라 지원여부를 결정하는 특성 상 진단 전 질병이 의심되는 단계의 저소득 아동은 확진을 위한 검사비도 지원받기 어려워 치료 진입 자체가 늦어져 제때 치료받지 못하는 일이 발생한다. 특히 미등록이주아동(난민 포함)은 산모가 임신기간 동안 검사를 받지 못해 아동의 건강상태를 확인하지 못하고 출산하는 경우가 있다. 기초 사회보장제도 틀 안으로 진입할 수 없는 아동은 건강보험에서도 배제돼 건강권이 심각하게 침해될 우려가 있다. 국제아동권리 NGO 세 2024.11.22